Maret 2, 2024

blog.petalsandpours.com

Menjadi Berita Terhangat Dan Terpercaya

FDA menyetujui obat baru kontroversial yang dirancang untuk memperlambat perkembangan ALS

3 min read
FDA menyetujui obat baru kontroversial yang dirancang untuk memperlambat perkembangan ALS

Food and Drug Administration pada hari Kamis menyetujui obat baru yang kontroversial yang dirancang untuk memperlambat perkembangan penyakit Lou Gehrig, sebuah kemenangan bagi pasien dan pendukung meskipun bukti terbatas bahwa obat tersebut efektif.

Obat tersebut, dari Amylyx Pharmaceuticals of Massachusetts, hanya bergabung segenggam obat disetujui oleh agensi untuk penyakit neurodegeneratif yang fatal dan gejalanya.

Penyakit ini, juga disebut amyotrophic lateral sclerosis, atau ALS, mempengaruhi sel saraf yang dibutuhkan untuk aktivitas seperti berjalan, berbicara, dan makan. Tidak ada obat yang diketahui, dan kebanyakan orang hidup hanya dua sampai lima tahun setelah diagnosis, menurut Asosiasi ALS.

Keputusan FDA didasarkan pada uji klinis fase 2 tunggal dari 137 pasien ALS yang menemukan orang yang menggunakan obat Amylyx, yang akan dijual dengan nama tersebut. Relivrio, hidup sekitar 10 bulan lebih lama daripada mereka yang tidak. Obat itu juga tampaknya menunda rawat inap.

Obat yang berbentuk serbuk adalah a kombinasi dari dua produk yang ada: natrium fenilbutiratyang diresepkan untuk mengobati gangguan metabolisme, dan taurursodiol, suplemen yang dijual bebas digunakan untuk membantu mencegah penyakit hati.

Amylyx mengatakan pada hari Jumat bahwa Relyvrio akan menelan biaya sekitar $12.500 untuk persediaan selama 28 hari, atau $158.000 setahun sebelum asuransi. Itu di bawah harga obat ALS yang lebih tua, edaravone, yang biayanya sekitar $170.000 setahun. Tapi harga Relyvrio masih di atas Institute for Clinical and Economic Review harga yang disarankan antara $9.100 hingga $30.700 per tahun.

Persetujuan tersebut kemungkinan akan menyebabkan ketidaksepakatan di antara ahli saraf yang merawat ALS.

Umumnya, FDA memerlukan setidaknya dua uji klinis terkontrol dengan baik untuk menunjukkan bahwa obat itu efektif atau satu uji coba yang “sangat meyakinkan secara statistik,” kata Holly Fernandez Lynch, asisten profesor etika medis di University of Pennsylvania. Persidangan Amylyx, katanya, tidak memenuhi standar agensi.

Kekhawatiran tentang hasil uji coba diangkat pada bulan Maret, ketika obat tersebut pertama kali dibawa ke hadapan komite penasehat FDA. Di dalam dokumen informasi dirilis sebelum pertemuan, ilmuwan agensi mempertanyakan persuasif uji coba Amylyx. Komite memberikan suara keras terhadap merekomendasikan persetujuan.

Namun, FDA mengambil langkah yang tidak biasa dengan meminta komite penasehat kedua hanya enam bulan kemudian, setelah Amylyx mengajukan analisis tambahan atas data uji cobanya. Selama pertemuan itu, komite penasihat berbalik arah dan memilih untuk merekomendasikan obat tersebut.

Pemungutan suara yang menguntungkan datang meskipun tinjauan lemah lainnya dari para ilmuwan FDA, serta kekhawatiran dari beberapa anggota komite penasihat tentang apakah data uji klinis yang diberikan oleh Amylyx menunjukkan bukti yang jelas bahwa obat tersebut memperlambat perkembangan penyakit.

Pertimbangan agensi terhadap obat tersebut dibandingkan dengan obat Biogen’s Alzheimer, Aduhelm. Obat itu mendapat persetujuan penuh dari FDA tahun lalu, meskipun komite penasihat memberikan suara yang sangat menentang rekomendasinya, dengan alasan kurangnya bukti bahwa obat itu efektif.

Persetujuan obat Amylyx menunjukkan bahwa FDA bersedia menunjukkan fleksibilitas terbesar untuk penyakit yang mengancam jiwa yang memiliki “kebutuhan pengobatan yang tidak terpenuhi,” kata Lynch.

Namun, keputusan tersebut dapat menimbulkan tantangan lebih lanjut bagi agensi tersebut, tambahnya, karena mungkin tidak memberikan banyak insentif kepada perusahaan untuk membuktikan bahwa obat tersebut manjur.

“Ini juga menempatkan tanggung jawab pada pembayar untuk memutuskan apakah bukti cukup untuk mendukung liputan, jadi dalam hal itu mungkin hanya menendang kaleng,” katanya.

Advokat mengatakan bahwa sementara masih ada pertanyaan tentang keefektifan obat, pasien setidaknya harus diizinkan untuk mencobanya.

“Kami membutuhkan perawatan baru secepat mungkin jika kami ingin mengubah ALS menjadi penyakit yang layak huni dan akhirnya menyembuhkannya,” kata Larry Falivena, anggota Asosiasi ALS, sebuah kelompok advokasi, dalam email.

Amylyx berada di tengah uji klinis fase 3 yang lebih besar, yang diharapkan selesai pada akhir 2023 atau awal 2024.

Selama rapat komite penasehat bulan September, perwakilan perusahaan setuju untuk menarik obat tersebut dari pasar jika hasil uji coba tersebut menunjukkan bahwa obat tersebut tidak efektif. Obat tersebut telah menerima persetujuan bersyarat di Kanada.

KOREKSI (29 September 2022, 21:34 ET): Versi sebelumnya dari artikel ini salah menyebutkan cara mengonsumsi obat Amylyx. Ini diambil secara oral sebagai bubuk, bukan sebagai pil.

Mengikuti KESEHATAN NB pada Twitter & Facebook.


pengeluaran sdy

Copyright © All rights reserved.